MEDICAÇÃO PARA GAUCHER EXTRAÍDO DE CENOURA TRANSGÊNICA

Seguindo o tema da postagem anterior, "Alimentos Transgênicos", recordo que Gaucher teve o primeiro medicamento no mundo, obtido por meio de um vegetal transgênico, no caso a cenoura.

Trata-se do Taliglucerase Alfa, da empresa israelense Protalix, medicamento este que é bem conhecido entre os pacientes de gaucher, principalmente após um período bem conturbado e que gerou muita polêmica envolvendo nossas associações de gaucher, farmacêuticas e ANVISA.

Relembre polêmico caso.

Copio também uma notícia saída na, Nature Biotechnology em 07 de junho de 2012 que trata a respeito da nova droga e de seu processo de criação.

Matéria Prima

A FDA (Food and Drug Administration) dos Estados Unidos aprovou em maio uma nova droga denominada Elelyso (taliglucerase alfa), uma enzima produzida em células de cenoura geneticamente modificadas para tratar a doença de Gaucher do tipo 1. 

Este é o primeiro medicamento feito por plantas transgênicas aprovado pelos reguladores, e para a empresa israelense Protalix BioTherapeutics de Carmiel, é o primeiro produto feito em seu sistema ProCellEx de expressão de proteína que chega ao mercado.

A plataforma de célula de planta produz proteínas recombinantes com uma estrutura de aminoácidos e glicanatos semelhante ao produzido naturalmente pelos genes homólogos humanos.

Cerca de 10.000 pacientes em todo o mundo têm a doença de Gaucher, uma doença genética rara em que os indivíduos não conseguem produzir a enzima glicocerebrosidase. O Elelyso, uma forma recombinante da glucocerebrosidase humana, que é injetável, substitui a enzima e assim previne a acumulação de lípidos em órgãos e tecidos, o que leva a danos no fígado e baço, à anemia e plaquetopenia e problemas de ossos.

Técnicos verificam biorreatores com células de cenoura transgênica

A Protalix e sua parceira nos EUA, a Pfizer de Nova York, estão comercializando o Elelyso por um preço 25% inferior ai do Cerezyme (imiglucerase), produzido pela Genzyme, líder de mercado, com o que esperam convencer os médicos e pacientes a mudar de droga e marca.

Eles também estão apostando na confiabilidade da plataforma, como contraponto às interrupções de fornecimento de enzimas comparáveis para tratar a doença de Gaucher e doença de Fabry provocadas pela Genzyme, subsidiária da Sanofi, com sede em Paris, (Nat. Biotechnol.28, 994 , 2010).

A Pfizer e sua sócia está tentando posicionar o Elelyso como o produto mais confiável no mercado, com o lançamento de um "programa de continuidade de fornecimento", garantido por 24 meses. Elas também desenvolveram vários programas para ajudar indivíduos com doença de Gaucher a pagar tratamentos com este novo produto. Pode ser tarde demais, no entanto, para ganhar uma quota de mercado significativa. Um ano atrás, no auge das interrupções de fornecimento que afetavam a produção da enzima pela Genzyme, o produto Protalix-Pfizer estava ganhando uma participação majoritária, mas atrasos na aprovação de regulamentação do produto à base de plantas pode significar que essa oportunidade foi perdida.

O produto final

Trabalhando em paralelo à sua linha de produção atual, a Genzyme em Cambridge anunciou os resultados de quatro anos de um ensaio clínico de fase 2 para uma versão administrada por via oral de seu tratamento para a doença de Gaucher tipo 1, o tartarato de eliglustato.

A Shire, baseada na Irlanda, também tem um produto concorrente injetável para o tratamento da doença de Gaucher, chamado VPRIV (velaglucerase alfa).

Jeffrey L Fox,  Nature Biotechnology 30, 472 (2012) doi: 10.1038/nbt0612-472