UNIÃO EUROPÉIA APROVA NOVA DROGA DA SANOFI

A Sanofi anunciou que sua nova droga o Eliglustat (Cerdelga), foi aprovado pela Comissão Europeia para o tratamento de Gaucher tipo 1.

Por: HANNAH ISHMAEL
Publicado: 23 de janeiro de 2015 em 06:39 EST

Genzyme Corporation, uma empresa de biotecnologia com sede em Massachusetts Cambridge, de propriedade da Sanofi SA (ADR) ( NYSE: SNY ) desde 2011, anunciou quinta-feira que a Comissão Europeia (CE) concedeu autorização de comercialização para o seu fármaco Cerdelga (eliglustat), um de primeira linha terapêutica para pacientes com Gaucher tipo 1 da doença (GD1), uma doença genética rara.

"Cerdelga" aprovação da UE

A doença de Gaucher, uma doença hereditária rara, que conduz a uma acumulação de células de Gaucher principalmente no baço, fígado e na medula óssea. Causa inchaço no baço e no fígado, além de forte anemia, infiltração óssea, e vários outros sintomas.

A doença afeta atualmente menos de 10.000 pessoas no mundo.

O medicamento Cerdelga funciona como um "inibidor da ceramida com distribuição tecidual ampla, incluindo a medula óssea", ajudando na redução do nível de glucosilceramida, uma substância que se acumula nas células e tecidos de pessoas com doença de Gaucher.

A aprovação da UE para Cerdelga deu-se por conta dos resultados positivos a partir de programa de desenvolvimento clínico do medicamento, que envolveu cerca de 400 pacientes em 29 países e foi o maior programa de investigação clínica a ser realizado para DG Tipo 1.

O programa foi baseado em duas principais ensaios clínicos de Fase III; o primeiro, denominado ENGAGE, foi um ensaio clínico controlado com placebo, que testou a estabilidade da doença em pacientes com DG1 que nunca tinham sido tratados antes, enquanto o segundo ensaio de Fase III, ENCORE, estabilidade DG1 avaliada em pacientes que tinham sido tratados com terapia enzimática de substituição antes.

Ambos os ensaios conseguiram atingir os objetivos primários de eficácia e melhorias registradas no tamanho do baço, níveis de plaquetas, hemoglobina e volume do fígado.

A análise ENCORE também demonstrou não-inferioridade para a terapia enzimática de substituição de Cerezyme (imiglucerase). Juntamente com os resultados do estudo de Fase III positivos, Cerdelga também foi aprovado na Fase II e obteve resultados positivos com impacto construtivo sobre "parâmetros ósseos incluindo Medula Óssea Burden (BMB) and Bone Mineral Density (BMD)."

Cerdelga causou apenas pequenos efeitos colaterais nos pacientes. O efeito adverso mais comum foi diarreia, que foi relatada em apenas 6% dos pacientes. Menos de 2% dos pacientes que receberam Cerdelga "tiveram o tratamento interrompido permanentemente devido a reação adversa."

6% de pacientes com efeitos adversos

Cerdelga agora será disponibilizado na maioria dos países da UE a partir deste ano. No entanto, de acordo com os resultados dos ensaios clínicos, os pacientes com uma taxa elevada de metabolização de Cerdelga, identificados por um ensaio de laboratório genético reconhecido, não poderão usar a nova droga.


O medicamento, que foi aprovado nos EUA pela FDA (Food and Drug Administration), em agosto do ano passado, e também está sendo avaliada pelas autoridades reguladoras de outros países.

Com mais aprovações de Cerdelga a Sanofi é espera obter um forte crescimento nos seus lucros para 2015 e nos próximos anos.

A Genzyme, que se concentra na cura de doenças raras e esclerose múltipla, está no caminho certo com o objetivo de desenvolver e fornecer terapias transformadoras para melhorar a vida dos pacientes.

A unidade, aproveitando-se do alcance e os recursos da Sanofi, espera trazer um desempenho sólido para a empresa-mãe, a longo prazo.

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