Primeiro resultado de estudo sobre o Eliglustate mostrou redução de
28% do baço, órgão afetado pela doença.
A Genzyme, uma empresa Sanofi, anunciou que o ENGAGE, o
primeiro estudo de Fase 3 sobre o Eliglustate, sua terapia oral em
investigação, alcançou seu objetivo principal em pacientes com doença de
Gaucher tipo 1 não tratados anteriormente. Aqueles que foram medicados com
Eliglustate apresentaram, em nove meses, uma melhora estatisticamente
significativa no tamanho do baço, em comparação aos que não foram tratados.
O resultado mostra que os volumes dos baços dos pacientes
tratados com Eliglustate diminuíram 28%, a partir da linha de base. Em
contrapartida, notou-se um aumento médio de 2% nos pacientes não tratados,
apresentando uma diferença absoluta de 30%. Além disso, todos os objetivos
secundários foram alcançados, incluindo melhoras nos níveis de hemoglobina e
plaquetas, em comparação aos portadores da doença que não receberam o
medicamento.
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| GIGI a paciente de Gaucher mais famosa do mundo. |
SOBRE A DOENÇA
A doença de Gaucher é uma condição hereditária que afeta
pouco menos de 10 mil pessoas ao redor do mundo. Os indivíduos afetados não
possuem quantidade suficiente de uma enzima, que faz a quebra de um tipo
determinado de molécula de gordura. Como consequência, células com acúmulo de
lipídeos (chamadas células de Gaucher) se aglomeram em diferentes partes do
corpo, primeiramente no baço, fígado e medula óssea. O acúmulo de células de
Gaucher pode causar aumento do baço e fígado, anemia, excesso de sangramentos e
hematomas, doença óssea e vários outros sinais e sintomas. A forma mais comum
da doença de Gaucher, o tipo 1, em geral não afeta o cérebro.
MAIS INFORMAÇÕES
SOBRE A TERAPIA
A análise de segurança inicial de ENGAGE sugere que o
Eliglustate foi bem tolerado. Não houve relatos de eventos adversos sérios no
período de análise primária, nem foram observadas diferenças clinicamente
significativas nos eventos adversos relatados entre os dois grupos de
tratamento.
O presidente e diretor-executivo da Genzyme Corporation,
David Meeker, informou que o desenvolvimento do eliglustate está em andamento
há mais de uma década e é o maior programa clínico existente com foco na doença
de Gaucher, demonstrando o constante compromisso da empresa com a inovação em
nome dessa comunidade.
Os resultados completos do estudo ENGAGE devem ser
apresentados no encontro WORLD da Rede de Doenças Lisossômicas (Lysosomal
Disease Network), entre os dias 12 e 15 de fevereiro de 2013, em Orlando,
Flórida, Estados Unidos.
Alternativa em desenvolvimento
A Genzyme está desenvolvendo o eliglustate, cápsula de
administração oral, para proporcionar uma alternativa de tratamento para os
pacientes com doença de Gaucher tipo 1 e uma variedade maior de opções de
tratamento para os médicos atingirem os objetivos terapêuticos de cada um de
seus pacientes.
No momento, a Genzyme está concluindo o segundo estudo de
Fase 3, ENCORE, desenhado para comparar o eliglustate a imiglucerase. Um
terceiro estudo, conhecido como EDGE, também está com a inclusão completa, e
visa a comparar a administração uma vez ao dia com à administração duas vezes
ao dia de eliglustate.
Combinados, esses estudos representam o maior programa
clínico existente com foco na doença de Gaucher, com centros participantes em
mais de 30 países. No total, mais de 370 pacientes foram incluídos nesses
estudos.
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